FDA одобрило первую клеточную терапию для лечения пациентов с диабетом 1 типа

Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA) одобрило Lantidra, первую аллогенную (донорскую) клеточную терапию островков поджелудочной железы, изготовленную из клеток поджелудочной железы умершего донора для лечения диабета 1 типа. Лантидра одобрена для лечения взрослых с диабетом 1 типа, которые не могут достичь целевого уровня гликированного гемоглобина (средний уровень глюкозы в крови) из-за повторяющихся эпизодов тяжелой гипогликемии (низкий уровень сахара в крови), несмотря на интенсивное лечение диабета и обучение.

«Тяжелая гипогликемия является опасным состоянием, которое может привести к травмам в результате потери сознания или судорог», - сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA. Также он добавил «Сегодняшнее одобрение первой в истории клеточной терапии для лечения пациентов с диабетом 1 типа предоставляет людям, страдающим диабетом 1 типа и рецидивирующей тяжелой гипогликемией, дополнительный вариант лечения, помогающий достичь целевого уровня глюкозы в крови».

Диабет 1 типа - это хроническое аутоиммунное заболевание, которое требует пожизненного ухода, включая потребность в инсулине, либо путем многократных ежедневных инъекций, либо непрерывной инфузии с помощью помпы, каждый день, чтобы жить. Люди с диабетом 1 типа также проводят проверки уровня глюкозы в крови несколько раз в день, чтобы помочь в лечении их диабета.

У некоторых людей с диабетом 1 типа возникают проблемы с ежедневным регулированием количества инсулина, необходимого для предотвращения гипергликемии (высокого уровня сахара в крови), не вызывая гипогликемии. У них также может развиться неосознанная гипогликемия, когда они не могут обнаружить, что уровень глюкозы в крови падает, и у них может не быть возможности лечить себя, чтобы предотвратить дальнейшее снижение уровня глюкозы в крови. Это затрудняет дозирование инсулина. Лантидра обеспечивает потенциальный вариант лечения для этих пациентов.

Считается, что основным механизмом действия Lantidra является секреция инсулина введенными аллогенными бета-клетками островков. У некоторых пациентов с диабетом 1 типа эти инфузированные клетки могут вырабатывать достаточное количество инсулина, поэтому пациенту больше не нужно принимать инсулин (путем инъекций или помпирования) для контроля уровня сахара в крови. Лантидра вводится в виде однократной инфузии в печеночную воротную вену. В зависимости от реакции пациента на начальную дозу может быть проведена дополнительная инфузия Лантидры.

Безопасность и эффективность Лантидры оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с участием одной руки, в которых в общей сложности 30 участников с диабетом 1 типа и отсутствием осознания гипогликемии получили по меньшей мере одну инфузию и максимум три инфузии. В целом, 21 участнику не требовалось принимать инсулин в течение года или более, при этом 11 участникам не требовался инсулин в течение одного-пяти лет и 10 участникам не требовался инсулин более пяти лет. Пять участников не достигли ни одного дня независимости от инсулина.

Побочные реакции, связанные с Лантидрой, варьировали у каждого участника в зависимости от количества инфузий, которые они получали, и продолжительности наблюдения за ними, и могут не отражать частоту, наблюдаемую на практике. Наиболее распространенные побочные реакции включали тошноту, усталость, анемию, диарею и боль в животе. У большинства участников наблюдалась по крайней мере одна серьезная побочная реакция, связанная с процедурой введения Лантидры в печеночную воротную вену и применением иммуносупрессивных препаратов, необходимых для поддержания жизнеспособности островковых клеток. Некоторые серьезные побочные реакции потребовали отмены иммуносупрессивных препаратов, что привело к потере функции островковых клеток и независимости от инсулина. Эти побочные эффекты следует учитывать при оценке пользы и рисков Лантидры для каждого пациента. Лантидра одобрена с маркировкой, ориентированной на пациента, для информирования пациентов с диабетом 1 типа о пользе и рисках Лантидры.

FDA предоставило одобрение Lantidra компании CellTrans Inc.

Источник: https://www.fda.gov/